摘要:
目的 评估鞘氨醇1-磷酸(Sphingosine 1-phosphate, S1P)受体调节剂在真实世界中对复发型多发性硬化(Relapsing multiple sclerosis, RMS)患者的有效性和安全性。方法 这是一项多中心、回顾性真实世界研究。本研究回顾性地收集和汇总了湖北省2年内(2020年5月1日0-2022年4月30日)口服S1P受体调节剂(西尼莫德或芬戈莫德)的RMS患者的临床及影像学数据;主要终点为年化复发率(Annualized relapse rate, ARR),次要终点是末次随访时扩展残疾量表(Expanded disability status scale, EDSS)评分的变化、末次随访无复发患者的比例以及S1P受体调节剂的安全性和耐受性。结果 本研究共纳入104例RMS患者(芬戈莫德31例,西尼莫德73例),其中男37例(35.6%),女67例(64.4%),平均年龄(34.4±1.2)岁,确诊多发性硬化(Multiple sclerosis, MS)平均时间为(4.3±0.4)年,中位随访时间为10(2~24)个月,接受S1P受体调节剂治疗的中位时间为7.5(1~24)个月,22例患者(21.2%)既往有疾病修饰治疗(Disease modifying therapy, DMT)用药史。S1P受体调节剂可以显著降低RMS患者的ARR[治疗后(0.03±0.17)%,治疗前(1.23±1.13)%,P<0.001],降幅达97%。末次随访时患者EDSS评分较基线明显下降[末次随访(1.11±1.67)分,治疗前(2.22±2.13)分,P<0.001]。97.1%的患者在研究期间维持无复发。随访过程中27例患者出现不良反应,最常见的不良反应包括肝酶升高、淋巴细胞计数减少,无严重不良事件的发生。结论 本真实世界研究证实,S1P受体调节剂能显著减少RMS患者的复发,延缓残疾进展,且安全性较好。