异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗重型再生障碍性贫血（SAA）最有效的方法之一。然而,在同胞兄弟姐妹中,只有不到30%的全相合供者可行allo-HSCT。近年来,替代供者（包括无血缘、脐带血和单倍体等供者）的HSCT进展迅速,特别是在预处理方案的不断探索与完善[如北京方案,或后置环磷酰胺（PT-CY）方案],以及强有力的支持治疗等措施,使allo-HSCT技术明显提高,供者来源更容易。这些为SAA患者作为二线甚至一线治疗选择allo-HSCT提供了可能,对年轻患者获益更多。有研究显示同胞供者HSCT或单倍体HSCT更有益于SAA分型程度更严重的患者。此外,以TPO激动剂——艾曲波帕（Eltrombopag,EPAG）为代表的新药,不仅与强化免疫抑制治疗（IST）联合用于SAA,促进造血恢复;也有益于HSCT疗效的提高:初步的对比研究提示,HSCT似乎有益于SAA患者。HSCT研究的进展极大地改善SAA的临床疗效及预后。