目的 探讨医疗保险政策及慈善项目对中国重型血友病A患儿选择规律预防治疗的影响.方法 (1)对2007年11月1日至2013年5月31日期间,在中国12个血友病中心接受过Ⅷ因子规律预防治疗的重型血友病A患儿进行回顾性研究.(2)记录研究期间的各项临床资料.(3)从各中心收集重型血友病A患儿选择或放弃规律预防治疗影响因素的调查问卷.(4)查询12个中心(位于11个城市)历年的血友病相关医保政策,比较不同医保报销比例下患儿年均FⅧ使用量及自付水平.比较参加慈善援助项目及未参加慈善援助项目年均FⅧ使用量的差异.结果 (1)2008年开始出现患儿选择规律预防治疗,并且人数呈逐年增加的趋势.(2)患儿选择规律预防治疗的前三位原因为:既往按需治疗效果不理想、当地医保政策改善、患儿或家属对疾病认识提高.中途放弃规律预防治疗的主要原因为家庭经济支付能力不足.(3)研究中83.4％的患儿享受医保报销,其中80.1％患儿的医保政策年度支付上限不低于15万元,可满足其规律低剂量预防方案的医疗费用.(4)医保报销比例高的患儿年均FⅧ使用量相对较高.医保报销比例低的患儿,自付水平明显较高(P＜0.05).66.4％的患儿自付水平≥50％,其人均可支配收入的一半以上需用于支付预防治疗费用.(5)预防治疗的患儿中79.6％接受了慈善援助项目的支持.(6)2012年患儿实际年FⅧ使用量均值为30376IU(合999 IU/kg),仅为全年坚持规律预防治疗理论用量的62.9％,明显低于高收入国家FⅧ使用量.结论 (1)医保政策是影响中国儿童选择和坚持预防治疗的重要因素,慈善援助项目对其起到了推动作用.(2)对于低剂量预防治疗方案来讲,医保报销比例,而非年度支付上限,可能是制约患儿坚持长期规律预防治疗的重要因素.(3)目前中国儿童血友病预防治疗为短疗程、低剂量,与中高收入国家FⅧ使用量存在明显差距,医保政策有待进一步改善.