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A Non-interventional, Post-Marketing Study to Describe Outcome of Nitisinone Treatment in HT-1 Patients

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文献详情

编号/登记号：

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研究开始时间：

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项目类型：

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多中心研究：

招募状态：

研究疾病/适应症：

研究类型：

研究负责人：

研究单位： [1]Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology [2]Swedish Orphan Biovitrum [3]Swedish Orphan Biovitrum Research Site,Beijing,China [4]Swedish Orphan Biovitrum Research Site,Chongqing,China [5]Swedish Orphan Biovitrum Research Site,Hefei,China [6]Swedish Orphan Biovitrum Research Site,Wuhan,China

关键词： rare diseases fumarylacetoacetate hydrolase (FAH) deficiency liver failure drug treatment nitisinone observational research phase IV China pediatric patient

研究目的：

This is a prospective, non-interventional, non-comparative, multicenter study to collect data on HT-1 patients in China treated with Nitisinone in a routine clinical setting. No tests or examinations are mandated in the study.

资源点击量：622 今日访问量：0 总访问量：452 更新日期：2025-07-01 建议使用谷歌、火狐浏览器 常见问题