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Pubmed体系：
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◇ 中华系列
文章类型：
单位：
[1]中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所),实验血液学国家重点实验室,国家血液系统疾病临床医学研究中心
[2]中国医学科学院、北京协和医学院北京协和医院血液内科
[3]四川大学华西医院
四川大学华西医院
[4]南方医科大学顺德医院
[5]华中科技大学同济医学院附属同济医院
华中科技大学同济医学院附属同济医院
[6]南昌大学第一附属医院
[7]郑州大学第一附属医院
[8]福建医科大学附属协和医院
[9]南昌大学第二附属医院
[10]浙江省中医院
[11]湖北医药学院附属太和医院
[12]北京中医药大学东方医院
[13]厦门大学附属中山医院
[14]安徽医科大学附属阜阳医院
出处：
ISSN：
关键词：
再生障碍性贫血
艾曲泊帕
摘要：
目的评估艾曲泊帕联合免疫抑制治疗（IST）在中国再生障碍性贫血（AA）患者中的疗效及安全性。方法调查分析2015年4月至2019年5月来自中国14个血液病治疗中心、连续应用艾曲泊帕治疗至少3个月的输血依赖非重型和重型AA患者临床资料。结果纳入19例IST初治及37例IST难治性AA患者,中位艾曲泊帕治疗时间为7（3～31）个月,中位艾曲泊帕最大稳定使用剂量为75（50～150）mg/d。10例应用艾曲泊帕联合标准IST一线治疗的SAA患者3个月血液学反应（HR）率为60%,完全HR（CR）率为30%;9例艾曲泊帕联合环孢素A（CsA）一线治疗SAA患者后3个月HR率为89%,CR率为44%。19例患者应用艾曲泊帕联合IST一线治疗,至调查随访时HR率为79%,CR率为52.6%。19例CsA±雄激素治疗无效的AA患者,艾曲泊帕开始治疗后3个月HR率为57.9%（11/19）,最佳HR率为68.4%;标准IST治疗无效的难治性AA,艾曲泊帕治疗最佳HR率为44%。51%患者应用艾曲泊帕发生不同严重程度的不良反应,以胃肠道不适最为常见。结论艾曲泊帕治疗可加快HR的获得,改善HR质量;残存造血细胞较多的AA患者或可采用非抗胸腺细胞球蛋白免疫抑制联合艾曲泊帕治疗;艾曲泊帕可作为CsA±雄激素治疗无效AA的补救治疗;艾曲泊帕不良反应轻微,多可耐受。
基金：
国家科技重大专项(2017ZX09304024)%
PubmedID：
第一作者：
第一作者单位：
[1]中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所),实验血液学国家重点实验室,国家血液系统疾病临床医学研究中心
通讯作者：
推荐引用方式(GB/T 7714)：
杨文睿,韩冰,常红,等.艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血的疗效与安全性：中国多中心调查结果[J].中华血液学杂志.2020,41(11):890-895.
